Come vengono impiegati i fondi raccolti

L’immunoterapia adottiva antitumorale costituisce un trattamento di grande innovazione e prospettiva nell’ambito delle neoplasie maligne che colpiscono l’età pediatrica, rappresentando una potenziale strategia di cura per quella quota di pazienti resistenti ai trattamenti chemio-radio terapici convenzionali. Questa terapia si basa sull’impiego di cellule con reattività fisiologica specifica per bersagli tumorali, o geneticamente modificate in modo da reindirizzare la loro attività contro targets tumorali (terapia genica antitumorale). In particolare, la base della terapia genica antitumorale mediante recettori chimerici è rappresentata dall’introduzione nel patrimonio genetico cellulare, di una porzione di DNA che determina l’espressione di una proteina artificiale, nota come recettore chimerico o CAR. Il CAR è capace di riconoscere le cellule tumorali e di provocare l’eliminazione delle cellule tumorali stesse da parte della cellula “geneticamente modificata”. Dal momento, inoltre, che il riconoscimento del bersaglio tumorale da parte del CAR è altamente specifico, questa terapia consente di evitare la tossicità legata all’utilizzo di regimi chemio- e radio-terapici.

 Ad oggi, i dati emersi da studi clinici preliminari, seppur in casistiche cliniche limitate, documentano come approcci di terapia genica antitumorale possano essere applicati in maniera sicura ed efficace nel trattamento di pazienti affetti sia da tumori solidi che da neoplasie ematologiche, mostrando tuttavia una attività anti-tumorale non ottimale. Nel Laboratorio di Immunoterapia Antitumorale dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, numerosi medici e ricercatori sono impegnati nell’identificazione di tecniche che rendano tali terapie più efficaci (favorendo ad esempio la persistenza nei pazienti trattati delle cellule geneticamente modificate, o aumentandone l’attività antitumorale) e applicabili per il trattamento di diverse neoplasie.

Gli approcci di immunoterapia adottiva antitumorale prevedono come condizione imprescindibile che le cellule vengano preparate in locali idonei a questo scopo e autorizzati dalle rispettive agenzie regolatorie. Questi locali sono collocati all’interno di una struttura che viene definita come Cell Factory. Nei Laboratori di Ricerca dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è presente una Cell Factory con locali dedicati alla preparazione ed espansione di cellule geneticamente modificate.

Il contributo fornito dall’Associazione Passarelli diventa, in quest’ottica, di importanza fondamentale per offrire trattamenti di immunoterapia adottiva antitumorale altamente selettivi e sempre più efficaci, e renderli disponibili ad un numero sempre maggiore di pazienti per i quali le terapie convenzionali non offrono ad oggi una possibilità di guarigione.