L’immunoterapia adottiva antitumorale costituisce un trattamento di grande innovazione e prospettiva nell’ambito delle neoplasie maligne che colpiscono l’età pediatrica, rappresentando una potenziale strategia di cura per quella quota di pazienti resistenti ai trattamenti chemio-radio terapici convenzionali. Questa terapia si basa sull’impiego di cellule con reattività fisiologica specifica per bersagli tumorali, o geneticamente modificate in modo da reindirizzare la loro attività contro targets tumorali (terapia genica antitumorale). In particolare, la base della terapia genica antitumorale mediante recettori chimerici è rappresentata dall’introduzione nel patrimonio genetico cellulare, di una porzione di DNA che determina l’espressione di una proteina artificiale, nota come recettore chimerico o CAR. Il CAR è capace di riconoscere le cellule tumorali e di provocare l’eliminazione delle cellule tumorali stesse da parte della cellula “geneticamente modificata”. Dal momento, inoltre, che il riconoscimento del bersaglio tumorale da parte del CAR è altamente specifico, questa terapia consente di evitare la tossicità legata all’utilizzo di regimi chemio- e radio-terapici.